Pour la mise en marché de tout nouveau médicament, le passage de la recherche fondamentale à l’application thérapeutique en clinique implique un processus lent et extrêmement dispendieux. Traditionnellement, on utilise d’abord des tests in vitro (cellules en culture) suivis d’analyses pharmacologiques conduites in vivo chez des modèles animaux. A ce stade, plus de 90% des composés prometteurs sont éliminés parce que même les meilleurs systèmes de recherche pré-humains ne sont pas réellement parfaitement représentatifs du métabolisme d’Homo sapiens. Les médicaments qui ne sont pas éliminés ici aboutissent à des tests cliniques chez les humains, mais encore là, moins de 10% de ces composés seront jugés efficaces et sécuritaires et finiront par apparaître sur le marché comme nouveaux médicaments.
Une nouvelle approche méthodologique est donc requise afin de contrer cette combinaison de coûts extravagants et de très bas taux de succès. Cette méthodologie devra obligatoirement présenter une meilleure image de la physiologie humaine afin d’optimiser la validation pharmacologique des composés testés. Les organoïdes sont de mini-organes dérivés de cellules-souches et qui s’avèrent être des compléments/alternatives aux techniques traditionnelles. Les organoides peuvent reproduire les processus normaux ou pathologiques et servent à tester les médicaments existants et nouveaux. Cette nouvelle technologie est également prometteuse pour la médecine personnalisée. Leur utilisation peut complètement éviter l’usage d’animaux modèles en recherche.
